PROGETTO DI RICERCA “THE EFFECT OF RNS 60 ON ALS”

Lunedì 30 maggio 2016, presso la sala consiliare della direzione generale dell’Azienda ospedaliera universitaria “Maggiore della Carità” di Novara, è stato presentato il progetto di ricerca “THE EFFECT OF RNS 60 ON ALS” che le associazioni di volontariato, URSLA – Novara Onlus e GET OUT Onlus di Benevento si sono impegnate a sostenere con i contributi e donazioni che riceveranno. RNS 60 è una nuova biomolecola, brevettata dalla Revalesio corporation di Tacoma Washington (USA), che per la sua struttura altamente innovativa è in grado di portare ossigeno alle cellule gliali e rappresenta un aspetto patogenico molto importante per la SLA. La Revalesio corporation ha proposto alla dott.ssa Letizia Mazzini, responsabile del Centro Regionale Esperto SLA dell’ AOU “Maggiore della Carità” di Novara, di avviare il primo studio nella SLA in Europa.

La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva ad eziologia sconosciuta e incurabile che colpisce i motoneuroni sino a condurre a morte il paziente per insufficienza respiratoria 3-5 anni dopo l’esordio dei primi sintomi. La ricerca ha individuato negli ultimi anni alcuni meccanismi patogenetici che contribuiscono alla morte dei motoneuroni e tra questi particolare attenzione è rivolta alla reazione infiammatoria che coinvolge le cellule gliali. La ricerca di nuove molecole che possano contrastare questo meccanismo patogenetico rappresenta uno dei principali filoni su cui dirigere la sperimentazione clinica.
L’RNS60 è una nuova biomolecola che per la sua struttura altamente innovativa è in grado di portare ossigeno alle cellule nervose ed esercita una potente azione antiinfiammatoria. La molecola è brevettata da un’azienda statunitense, la Revalesio corporation di Tacoma, Washington, ed è oggetto di studi clinici in altre patologie neurodegenerative ma non è mai stata testata nella SLA.
La Revalesio corporation ha proposto al Centro SLA di Novara nella figura della dottoressa Letizia Mazzini di avviare il primo studio nella SLA mettendo a disposizione il farmaco.
Si tratta di uno studio “multicentrico” sperimentale che coinvolgerà, oltre al Centro SLA di Novara definito “Centro Capofila”, altri 19 Centri Esperti SLA ubicati in tutta Italia e il centro SLA dell’Università di Harvard a Boston.
La sperimentazione prevede la somministrazione, in doppio cieco controllato con placebo, della biomolecola RNS60 in almeno 112 pazienti con SLA reclutati nei vari centri aderenti al progetto.
La durata complessiva del progetto è fissata in 30 mesi. I primi 24 mesi saranno dedicati al reclutamento dei pazienti, al trattamento clinico e al “follow up” degli stessi, i 6 mesi finali saranno dedicati alla raccolta ed elaborazione statistica dei dati clinici rilevati durante il trattamento, nonché alla successiva pubblicazione degli stessi.
La funzione di “Centro di coordinamento” dello studio sarà svolta da un gruppo di lavoro facente capo al Centro SLA di Novara ed all’Istituto Farmacologico Mario Negri di Milano. Presso il Centro di coordinamento saranno accentrate tutte le attività direzionali e di gestione e coordinamento dello studio, quali l’analisi dei dati clinici, le indicazioni operativa per i trattamenti clinici periferici (svolti dagli altri 19 Centri SLA aderenti), la rendicontazione amministrativa e finanziaria, la elaborazione statistica dei dati della sperimentazione, etc.
Il protocollo di studio è già stato elaborato e sarà presentato agli organi di vigilanza deputati (AIFA, Comitati Etici) non appena sarà possibile dimostrare la copertura finanziaria del progetto, che ha già ottenuto un co-finanziamento da parte dall’ALSA (la principale Associazione Americana di malattia) a condizione che ci sia l’impegno di un co-finanziatore italiano.

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GET OUT ONLUS